В эпоху, когда растущее бремя болезней и инвалидности от хронических заболеваний, таких как боль в спине, инсульт и диабет, имеют серьезные социально-экономические последствия, современные модели здравоохранения не являются устойчивыми; и с учетом национальных расходов на здравоохранение Австралии к 2033 году ожидается достижение 246 млрд. долл. США, срочно необходимы более инновационные и экономически эффективные подходы к здравоохранению. Работа доктора Мануэлы Феррейры исследует этот важный вопрос.
Хотя изучение новых способов профилактики и лечения заболеваний является одной из частей уравнения, как это исследование проводится, является другим. Рандомизированные клинические испытания являются чрезвычайно дорогостоящими, средняя стоимость одного участника оценивается в 3700 австралийских долларов, а общая стоимость судебных разбирательств достигает непомерной цифры, такой как 60 миллионов долларов США.
Даже самые лучшие и крупнейшие клинические испытания не всегда дают убедительные доказательства эффективности или отсутствия эффективности медицинского вмешательства, такого как медицинская процедура или медикаменты.
Хотя рандомизированные контролируемые испытания являются наиболее надежным способом тестирования такого вмешательства, консенсус обычно достигается только тогда, когда данные из нескольких и подобных, высококачественных испытаний объединены вместе, демонстрируя значительный эффект от вмешательства.
Пока такой консенсус не будет достигнут, исследователи могут утверждать, что новое испытание оправдано. Тем не менее, проведение рандомизированных клинических испытаний является дорогостоящим, отнимающим много времени и может подвергать пациентов неудобствам, таким как распределение на вмешательство в плацебо или длительные оценки и многочисленные последующие наблюдения.
Итак, когда еще один судебный процесс оправдан?
Перед тем, как решить, требуется ли еще одно судебное разбирательство, необходимы два условия: если результаты существующих судебных процессов не подтверждают четкость и не исключают значительных последствий определенного вмешательства; и, если есть разумные шансы, новое испытание предоставит данные, которые при добавлении к существующим доказательствам изменят эту неопределенность в явное доказательство наличия или против существования клинически значимого эффекта от вмешательства.
Рассмотрение здесь больше не ограничивается тем, является ли вмешательство эффективным или нет, более традиционный подход, а скорее, если размер этого эффекта клинически стоит или нет, то есть когда вмешательство делает больше пользы, чем вред, и размер эффект лечения, по мнению потребителя, достаточно велик, чтобы перевешивать издержки, неудобства и любые потенциальные риски от вмешательства.
Итак, как мы решаем, подтверждают ли данные из существующих испытаний достойный эффект?
Хороший способ провести различие между вмешательствами, которые имеют тривиальные эффекты и те, которые имеют клинически значимые эффекты, – это определить, является ли вмешательство более полезным, чем вред, то есть эффект лечения должен быть достаточно большим, чтобы перевесить затраты и риски вмешательства.
Это решение обычно основывается на эмпирически оцененном пороге, называемом «наименьшим стоимым эффектом» вмешательства. Это должно основываться на мнениях потребителей, учитывать риски, затраты и неудобства вмешательства и оцениваться с точки зрения получения или не получения конкретного вмешательства.
Интерпретация результатов рандомизированных клинических испытаний должна давать только три вывода: ясно, что эффект вмешательства стоит того, ясно, что эффект вмешательства не стоит; или, неясно, стоит ли эффект вмешательства.
Можем ли мы изменить определенность в существующих доказательствах? Имеет ли значение размер?
Хотя распространенное мнение предполагает, что очень крупные испытания будут обеспечивать определенность в отношении последствий вмешательства, в настоящее время проводятся исследования, которые показывают, что иногда никакое исследование любого размера при добавлении к существующим доказательствам не может обеспечить высокую степень уверенности в том, эффекты вмешательства стоят.
Статистическое моделирование может быть использовано для демонстрации влияния добавления данных из нового испытания на существующие данные. В этом случае дальнейшее испытание должно проводиться только в том случае, если добавление данных из нового испытания к результатам существующих испытаний (т. Е. В метаанализе) может устранить неопределенность в отношении того, насколько эффективны последствия вмешательства (очевидно, важное требование который должен быть удовлетворен будущими испытаниями в изменении неопределенности, также является адекватным контролем риска предвзятости и вмешательства).
Резюме
Более надежные методы следует использовать до того, как мы решаем, нужно ли проводить дальнейшее исследование, и когда существующие данные свидетельствуют о том, что вмешательство явно стоит или явно не стоит, нет необходимости в дальнейшем клиническом испытании. Когда неясно, имеет ли значение эффект, новые статистические методы (например, расширенные графики воронки) могут использоваться для изучения потенциального воздействия нового испытания.
Медико-санитарное вмешательство дает эффективные эффекты, когда оно приносит больше пользы, чем вреда. Роль клинических испытаний заключается в том, чтобы определить, переносят ли эти эффекты риски, издержки и неудобства, а требования к размеру выборки для нового испытания должны основываться на рассмотрении влияния нового исследования на обновленный метаанализ доказательств от всех испытания. Подобно тому, как более устойчивый и новаторский подход к здравоохранению является приоритетом для решения проблем здравоохранения в XXI веке, в равной степени приоритетом является тщательное рассмотрение того, когда следует провести дальнейшее клиническое испытание и последствия затрат и возможные доказательства, которые он будет производить.
Эта статья основана на документе, опубликованном на BMJ.com в 2012 году. Нажмите здесь, чтобы получить полную статью.