Администрация США по контролю за продуктами и лекарствами сегодня одобрила Cometriq (cabozantinib) для лечения медуллярного рака щитовидной железы, который распространился на другие части тела (метастазы).
Медуллярный рак щитовидной железы развивается в клетках щитовидной железы, которые образуют гормон, называемый кальцитонин, который помогает поддерживать здоровый уровень кальция в крови. Этот тип рака может возникать спонтанно или в семьях с определенными генетическими мутациями, которые приводят к одному или нескольким раковым заболеваниям эндокринной системы, включая щитовидную железу.
Национальный институт рака оценивает, что 56 460 американцев будут диагностированы с раком щитовидной железы, а 1780 человек умрут от этой болезни в 2012 году. Около 4% случаев рака щитовидной железы – это медуллярный рак щитовидной железы, что делает его одним из редких видов рака щитовидной железы.
«Cometriq является вторым препаратом, одобренным для лечения медуллярного рака щитовидной железы в течение последних двух лет, и отражает приверженность FDA разработке и утверждению лекарств для лечения редких заболеваний», – сказал Ричард Паздур, доктор медицины, директор Управления гематологии и онкологических продуктов в Центр по контролю за наркотиками и исследования FDA. «До сегодняшнего утверждения и одобрения Caprelsa в апреле 2011 года у пациентов с этой редкой и тяжелой для лечения болезнью были ограничены возможности терапевтического лечения».
FDA завершило рассмотрение заявки Cometriq в течение шести месяцев в рамках программы приоритетного обзора агентства. Эта программа предусматривает ускоренный шестимесячный обзор препаратов, которые могут предложить значительные успехи в лечении или которые обеспечивают лечение, если адекватная терапия не существует. Cometriq также получил назначение сиротских продуктов FDA, поскольку он предназначен для лечения редкого заболевания или состояния.
Cometriq является ингибитором киназы, который блокирует аномальные киназные белки, участвующие в развитии и развитии медуллярных раковых клеток. Пациенты не должны есть в течение как минимум 2 часов до и 1 час после приема Cometriq.
Безопасность и эффективность Cometriq были установлены в клиническом исследовании с участием 330 пациентов с медуллярным раком щитовидной железы. Лечение с помощью Cometriq увеличивало продолжительность жизни пациента без прогрессирования рака (без прогрессирования выживания), а у некоторых пациентов уменьшался размер опухолей (частота ответов).
Пациенты, которым давали Cometriq, жили в среднем 11,2 месяца без роста опухоли по сравнению со средним числом в четыре месяца у пациентов, получавших сахарную таблетку (плацебо). Результаты также показали, что у 27% пациентов, получавших Кометрик, наблюдалось снижение размера опухоли, которое в среднем составляло почти 15 месяцев, тогда как пациенты, которые получали плацебо, не наблюдали никаких сокращений. Лечение с Cometriq не распространяло жизнь пациентов.
Информация о назначении для Cometriq включает в себя пациентов с предупреждением о побочных эффектах в боксе и медицинских работников, в которых у некоторых пациентов происходили тяжелые и смертельные кровотечения и отверстия (перфорации и фистулы) в толстой кишке.
Наиболее частыми побочными эффектами были диарея; воспаление или язвы рта; покраснение, боль или отек цифр (синдром руки-стопы); потеря веса; потеря аппетита; тошнота; усталость; оральная боль; седины или потери цвета волос; плохой вкус; новое или ухудшающееся высокое кровяное давление; боли в животе и запоры. Наиболее распространенные лабораторные аномалии включают увеличение ферментов печени, низкий уровень кальция и фосфора, снижение лейкоцитов и тромбоцитов.
Cometriq продается компанией Exelixis, базирующейся в Южном Сан-Франциско, Калифорния. Caprelsa (vandetanib) продается компанией Wilmington, Del.AstraZeneca Pharmaceuticals.