По мнению исследователей из Калифорнийского университета в Сан-Франциско, лечение пациентов клетками может в один прекрасный день стать таким же распространенным, как сейчас, при лечении больных препаратами, изготовленными из искусственных белков, антител или меньших химических веществ. Они изложили свое видение клеточной терапии как «третьего столпа медицины» в статье, опубликованной онлайн 3 апреля в Science Translational Medicine.
«Сегодня биомедицинская наука находится на пороге революции: использование человеческих и микробных клеток в качестве терапевтических объектов», – сказал Венделл Лим, доктор философии, профессор UCSF и директор Центра систем и синтетической биологии UCSF, и один из соавторов статьи.
Ученые сказали, что клеточная терапия имеет потенциал для решения критических неудовлетворенных потребностей в лечении некоторых из самых смертельных заболеваний, включая диабет, рак и воспалительные заболевания кишечника.
Причина, по их словам, заключается в том, что клетки могут выполнять функции, которые не могут выполняться препаратами малой молекулы, производимыми Big Pharma, или целевыми препаратами, разработанными биотехнологическими фирмами после революции генной инженерии. Во-первых, клетки адаптируются. Они могут ощущать свое окружение лучше, чем сегодняшние наркотики, и могут варьировать свои ответы, чтобы лучше соответствовать физиологическим условиям.
По словам соавторов, дальнейшие достижения в области клеточной инженерии могут обеспечить основу для развития клеточной терапии, которая является безопасной и которая предсказуема.
Присоединившись к Лиму в качестве соавторов статьи о научной трансляционной медицине, Майкл Фишбах, доктор философии, доцент в Школе фармации UCSF и эксперт по микробиоме человека, Джеффри Блюстоун, доктор философии, исполнительный вице-канцлер и проректор в UCSF и ведущий диабета и исследователя отторжения трансплантата.
Три из них также организовали дневной симпозиум по потенциалу клеточной терапии 12 апреля 2013 года при поддержке UCSF и журнала Science Translational Medicine, в котором были представлены переговоры и обсуждения некоторыми из ведущих ученых страны в области терапии стволовыми клетками, иммунотерапии и человека микробиома – последняя состоит в основном из многих сотен взаимодействующих видов бактерий, которые живут внутри нас и на нас.
Прошло более четырех десятилетий с тех пор, как клетки были впервые успешно использованы в костном мозге и трансплантации органов, но стратегии, предусмотренные сегодня, более сложны, включая манипулирование клетками на основе новых знаний о том, как гены программируют свое развитие и внутреннюю работу.
Клетки иммунной системы относятся к тем, которые, естественно, выполняют критические функции, но исследователи работают над их манипулированием для создания более целенаправленных и более эффективных методов лечения. Например, иммунные реакции, направленные против рака, часто слабы, поэтому ученые разрабатывают и выращивают популяции иммунных клеток, которые нацелены на определенные молекулы, обнаруженные на раковых клетках. Уже сейчас к этим новым экспериментальным методам приписывают замечательные восстановления от смертельной лейкемии.
Бактериальные клетки также демонстрируют перспективу терапии. В последние годы ученые пришли к пониманию того, что 90 процентов клеток, живущих внутри и на наших телах, являются бактериями и что эти микробы взаимодействуют с нашими собственными клетками и влияют на наше здоровье.
Потенциал бактерий для лечения заболеваний был резко продемонстрирован недавним использованием фекальных трансплантатов для внедрения сообществ бактерий, способствующих укреплению здоровья, пациентам с рецидивирующими инфекциями Clostridium difficile, серьезным желудочно-кишечным заболеванием, которое может угрожать жизни. По словам ученых UCSF, комбинации бактерий, которые также разработаны для борьбы с воспалением, могут оказаться еще более эффективными при лечении болезни Крона и других воспалительных заболеваний кишечника.
Другие «приложения-убийцы» для клеточных терапий могут включать комбинации бактериальных и человеческих инженеров. Например, для контроля увеличения веса кишечные бактерии могут быть развернуты для превращения определенных углеводов в неперевариваемые формы, а также для сигнальных клеток человека, выстилающих эпителиальные стенки, для запуска программы, которая посылает сообщение в мозг, что аппетит был удовлетворен ,
Тем не менее, многие технические и регуляторные проблемы, связанные с клеточной терапией, остаются, признают авторы. Ученые хотят иметь возможность надежно контролировать многие аспекты клеток, включая их активацию, рост населения, запрограммированную смерть, миграцию на конкретные сайты в организме, взаимодействие и связь с другими клетками, производство небольших терапевтических молекул и принятие решений.
В то время как сложность клеток заставляет многих ученых проявлять клеточную терапию, авторы заявили, что эта сложность может сделать клеточную терапию более предсказуемой, чем другие наркотики, потому что сложные естественные схемы обратной связи имеют тенденцию ограничивать клеточную активность. Так же, как клетки уже используют молекулярные схемы, чтобы действовать очень точно, исследователи должны иметь возможность разработать систематическое понимание модулей управления ячейки для настройки и изменения формы поведения клеток.
«Если небольшие молекулы и биологические инструменты являются инструментами, то клетки – это плотники, а также архитекторы и инженеры», – сказал Фишбах.