Сегодня администрация США по контролю за продуктами и лекарствами одобрила инъекцию раксибакумаба для лечения ингаляционной сибирской язвы – формы инфекционного заболевания, вызванного вдыханием споров бактерии Bacillus anthracis. Раксибакумаб также одобрен для предотвращения ингаляционной сибирской язвы, когда альтернативные методы лечения недоступны или не подходят. Это первое моноклональное антитело, одобренное с использованием правила эффективности животных.
Раксибакумаб представляет собой моноклональное антитело, которое нейтрализует токсины, продуцируемые B. anthracis, которые могут вызвать массовое и необратимое повреждение тканей и смерть. Моноклональное антитело представляет собой белок, который очень напоминает человеческое антитело, которое идентифицирует и нейтрализует посторонние вещества, такие как бактерии и вирусы. Сибирская язва – потенциальная угроза биологического терроризма, потому что споры устойчивы к разрушению и могут быть легко распространены путем высвобождения в воздухе.
FDA предоставило раксабакумам быстрое название дорожки, приоритетный обзор и обозначение сиротских продуктов. Препарат продемонстрировал потенциал для заполнения неудовлетворенной медицинской необходимости, имеет потенциал для обеспечения безопасного и эффективного лечения, если нет удовлетворительной альтернативной терапии и предназначен для лечения редкого заболевания, соответственно.
Raxibacumab является первым моноклональным антителом, одобренным в соответствии с Правилом FDA по контролю за животными, которое позволяет получить результаты эффективности адекватных и хорошо контролируемых исследований на животных для поддержки одобрения FDA, когда это невозможно или этично для проведения испытаний у людей. В этом случае, поскольку ингаляционная сибирская язва является редким и смертельным заболеванием, невозможно провести адекватные испытания на эффективность у людей.
«В дополнение к антибиотикам, раксибакумаб будет полезным средством, позволяющим иметь доступный случай, если произойдет биотерроризм с сибирской язвой», – сказал Эдвард Кокс, M.D., M.P.H, директор Управления антимикробных препаратов в Центре оценки и исследования лекарственных средств FDA. «Хотя антибиотики одобрены для профилактики и лечения инфекции сибирской язвы, раксибакумаб является первым одобренным агентом, который действует путем нейтрализации токсинов, продуцируемых B. anthracis».
Эффективность Раксибакумаба для ингаляционной сибирской язвы была продемонстрирована в одном исследовании у обезьян и трех исследованиях у кроликов. Все животные вводили аэрозольные споры B. anthracis, и эффективность определялась выживаемостью в конце исследований. Животные получали разные дозы раксибакумаба, плацебо или антибиотиков, которые обычно используются для лечения сибирской язвы.
Больше животных, получавших раксибакумаб, было больше, чем у животных, получавших плацебо. Шестьдесят четыре процента животных в исследовании обезьяны и 44 процента животных в одном исследовании кроликов, получавших 40 миллиграммов на килограмм дозы raxibacumab, выживали при сибирской язве, по сравнению с группой плацебо. Все выжившие животные развивали токсин-нейтрализующие антитела. Другое исследование у кроликов показало, что 82 процента животных, получавших антибиотики и раксибакумаб, выживали при сибирской язве по сравнению с 65 процентами животных, получавших только антибиотикотерапию.
Безопасность raxibacumab оценивалась у 326 здоровых добровольцев. Общие побочные эффекты включают сыпь, боль в конечностях, зуд и сонливость.
Raxibacumab был разработан Rockville, основанными на Md, науками о геноме человека, совместно с Управлением биомедицинских исследований и разработок Министерства здравоохранения и социальных служб США. Науки о геноме человека с тех пор были приобретены GlaxoSmithKline.