На прошлой неделе Администрация США по контролю за продуктами и лекарствами выпустила предложение, направленное на то, чтобы помочь компаниям, разрабатывающим новые методы лечения пациентов на ранних стадиях болезни Альцгеймера, до появления заметной (открытой) деменции.
Болезнь Альцгеймера – это необратимая, прогрессирующая болезнь мозга, которая медленно разрушает умственные способности памяти и мышления, а в конечном итоге способность выполнять самые простые задачи повседневной жизни. У большинства людей с болезнью Альцгеймера симптомы появляются впервые после 60 лет. Болезнь Альцгеймера является наиболее распространенной причиной деменции среди пожилых людей.
«Научное сообщество и УЛХ полагают, что крайне важно идентифицировать и изучать пациентов с очень ранней болезнью Альцгеймера до того, как в мозг будет слишком много необратимых повреждений», – сказал Рассел Кац, MD, директор отдела неврологических продуктов в FDA Центр оценки и исследования лекарственных средств. «Именно в этой популяции большинство исследователей считают, что новые препараты имеют наилучшие шансы предоставить значимую пользу пациентам».
Проект руководства под названием «Руководство для промышленности, болезнь Альцгеймера: разработка лекарств для лечения ранней стадийной болезни», объясняет текущее мышление FDA о том, как исследователи могут идентифицировать и выбирать пациентов с ранней болезнью Альцгеймера или теми, кто подвергается риску для развития болезни, для участия в клинических испытаниях. В последние годы исследовательское сообщество пыталось найти способы идентифицировать этих пациентов, используя критерии, основанные на биологических показателях (биомаркеры). Исследователи также попытались разработать чувствительные клинические меры, которые могут обнаружить тонкий психический спад.
«Этот проект руководства призван служить фокусом для продолжения дискуссий между FDA и фармацевтическими спонсорами, академическим сообществом, группами адвокатов и общественностью», – добавляет д-р Кац. «FDA стремится энергично бороться с болезнью Альцгеймера и будет работать с промышленностью, чтобы как можно быстрее разработать новые методы лечения этого раннего населения».
Для лекарств, предназначенных для лечения пациентов с явной слабоумием, FDA в настоящее время требует, чтобы лечение не только оказывало влияние на аномальное мышление, но также и то, насколько хорошо функционируют пациенты. Целью этих исследований является обеспечение того, чтобы любое положительное влияние на мышление было связано с клинически значимым результатом для пациента, например, улучшением или отсутствием упадка в отношении того, как пациенты чувствуют или функционируют.
Однако, поскольку пациенты с ранней болезнью Альцгеймера имеют слабое нарушение глобального функционирования, трудно оценить изменения в функции у этих пациентов. Это может затруднить определение того, является ли данный эффект лечения клинически важным.
FDA ищет публичный комментарий к проекту руководства в течение 60 дней. Инструкции о том, как отправлять комментарии, включены в соответствующее уведомление Федерального регистра, опубликованное сегодня. При доработке руководящего документа агентство будет рассматривать информацию, полученную от общественности.
Предложение FDA является частью усилий Министерства здравоохранения и социальных служб США в рамках Национального плана борьбы с болезнью Альцгеймера, в котором содержится призыв как к правительству, так и к частному сектору активизировать усилия по лечению или профилактике заболеваний Альцгеймера и связанных с ними деменций и улучшению ухода и Сервисы. Он отвечает рекомендациям майского исследовательского саммита HHS и Национального института здоровья Альцгеймера по проведению клинических испытаний у лиц с повышенным риском без симптомов, а также для разработки и проверки новых мер, с тем чтобы болезнь Альцгеймера могла быть измерена как можно скорее в ходе болезнь.