Новый препарат ревматоидного артрита нацелен на обнаруженный NIH белок

Администрация США по контролю за продуктами и лекарствами недавно одобрила новый устный препарат для лечения ревматоидного артрита, который представляет собой новый класс лекарств для этого заболевания. Препарат tofacitinib (Xeljanz) предоставляет новый вариант лечения для взрослых с умеренно тяжелым ревматоидным артритом, у которых был недостаточный ответ или непереносимость метотрексата, стандартная терапия для болезни.

Воздействуя почти на 1,5 миллиона взрослых, ревматоидный артрит является воспалительным заболеванием, которое вызывает боль, отек, жесткость и потерю функции в суставах. Это происходит, когда иммунная система, которая обычно защищает организм от внешних захватчиков, таких как бактерии и вирусы, нападает на мембрану, которая соединяет суставы.

Tofacitinib – это новый класс препаратов, разработанных для нацеливания на киназы Janus. Один член этой семьи, JAK3, был обнаружен в начале 1990-х годов лабораторией национальных институтов здоровья в Национальном институте артрита и костно-мышечных заболеваний и кожных заболеваний (NIAMS). Последующие исследования, проведенные в Национальном институте сердца, легких и крови (NHLBI) в сотрудничестве с NIAMS, показали, что генетические дефекты в JAK3 могут вызывать тяжелый комбинированный иммунодефицит. Это открытие привело к мысли о том, что препараты, блокирующие киназы Janus, подавляют иммунную систему и могут быть защитными от разрушающего воспаления ревматоидного артрита и некоторых других аутоиммунных заболеваний.

Утверждение tofacitinib представляет собой первый раз за десятилетие, что FDA одобрило пероральное заболевание, изменяющее антиревматическое лекарственное средство, или DMARD, для лечения ревматоидного артрита. Этот широкий класс лекарств замедляет или останавливает прогрессирование ущерба от болезни, а не просто облегчает симптомы. В отличие от биологических методов лечения ревматоидного артрита, которые также являются DMARD и белками целевой иммунной системы, tofacitinib является таблеткой, а не инфузией или инъекцией. Это первый ингибитор киназы Janus, получивший одобрение FDA на ревматоидный артрит.