Учёные открыли способ продлить срок хранения стволовых клеток крови вне организма, что позволит улучшить результаты генной терапии и предоставить пациентам лучшие варианты лечения.
Стволовые клетки крови обладают уникальной способностью производить все типы клеток крови на протяжении всей жизни человека, что делает их важными для регенерации. Однако при текущих протоколах генной терапии, которые включают изъятие этих клеток, их генетическую коррекцию и возврат в организм, возникают ограничения, связанные с коротким сроком жизни клеток вне тела.
Исследователи из Университета Кембриджа обнаружили, что при культивировании вне организма стволовые клетки крови теряют свою функцию уже через первые 24 часа. Более 50% клеток становятся неспособными поддерживать кроветворение на протяжении всей жизни, что происходит ещё до начала самой терапии.
Группа учёных во главе с профессором Элисой Лауренти нашла способ устранить эту проблему, используя препарат Руксолитиниб, который уже применяется для лечения рака. Этот препарат помогает улучшить функциональность стволовых клеток крови в три раза.
Значение открытия
Новое исследование, опубликованное в журнале Blood, предоставляет учёным возможность изменить текущие протоколы генной терапии и улучшить качество стволовых клеток крови, используемых для лечения. Это открытие может значительно увеличить эффективность терапии для пациентов, особенно тех, кто страдает от тяжёлых наследственных заболеваний и раковых заболеваний крови.
Профессор Лауренти объясняет: «Мы теперь понимаем, что стволовые клетки испытывают колоссальный стресс, когда их извлекают из тела и манипулируют ими в лабораторных условиях. К счастью, нам удалось определить ключевой молекулярный путь, регулирующий эти реакции, и применить уже существующий безопасный препарат для решения проблемы».
Будущие перспективы
Новое открытие не только поможет улучшить безопасность генной терапии, но и откроет возможности для расширения применения стволовых клеток в лечении других заболеваний. Улучшение методов культивирования клеток вне организма также позволит эффективнее использовать регенеративные способности стволовых клеток крови для улучшения жизни пациентов.