Ученые пролили свет на общее расстройство кровотечения, выращивая и анализируя стволовые клетки из крови пациентов, чтобы обнаружить причину заболевания у отдельных пациентов. Этот метод может позволить врачам назначать более эффективные методы лечения в соответствии с дефектами, выявленными в клетках пациентов.
В будущем этот подход может пойти гораздо дальше: эти же клетки можно выращивать, манипулировать и применять в качестве лечения заболеваний сердца, крови и кровообращения, включая сердечные приступы и гемофилию.
Исследование было посвящено болезни фон Виллебранда (vWD), которая, по оценкам, затрагивает 1 из 100 человек и может вызвать чрезмерное, иногда опасное для жизни кровотечение. vWD вызвано дефицитом фактора фон Виллебранда (vWF), компонента крови, участвующего в образовании кровяного сгустка. vWF продуцируется эндотелиальными клетками, которые выстраивают внутри каждого кровеносного сосуда в нашем организме. К сожалению, их трудно изучать, потому что биопсия пациентов является инвазивной и неприятной.
Группа во главе с доктором Анна Рэнди в Национальном институте сердца и легких, Имперский колледж Лондона использовал новый подход к исследованию болезни. Д-р Ричард Старк, член-корреспондент британского центра сердца и ведущий автор исследования, принимал обычные образцы крови от восьми пациентов с vWD, экстрагировал стволовые клетки, называемые эндотелиальными клетками-предшественниками, и выращивал их в лаборатории, чтобы получить большое количество эндотелиальных клеток.
Испытывая эти клетки, они смогли проанализировать болезнь каждого пациента в беспрецедентных подробностях. У некоторых пациентов ученые обнаружили новые типы дефектов, которые могут позволить им рекомендовать улучшенные методы лечения. Профессор Майк Лаффан, соавтор исследования и отвечающий за пациентов с VWD в больнице Хаммерсмит в Западном Лондоне, стремится применить эти данные для снижения сильного кровотечения у этих пациентов.
Д-р Ранди считает, что клетки эндотелиальных клеток-предшественников могут стать бесценным ресурсом для тестирования новых лекарств для vWD и других заболеваний. «Мы сможем проверить влияние ряда соединений в собственных клетках пациентов, прежде чем давать лекарства самим пациентам», – сказала она.
Такой подход может оказать влияние далеко за рамки vWD. Эндотелиальные клетки, полученные из крови, также могут быть выделены и повторно перенесены в кого-то, кто выздоравливает от сердечного приступа, чтобы помочь им вырастить новые кровеносные сосуды и восстановить поврежденную сердечную ткань. Доктор Старк говорит, что такой подход позволяет избежать основной проблемы с трансплантационной терапией, в которой иммунная система пытается уничтожить посторонний материал. «Пациенты получат свои собственные клетки, поэтому они не столкнутся с проблемами отказа, – сказал он.
В настоящее время ведется работа по достижению этой цели, но только эндотелиальные клетки, полученные из крови, только сейчас изучаются. «Уже есть много исследований, в которых пациентам вводили стволовые клетки, чтобы увидеть, можно ли восстановить повреждение сердца, и есть некоторые обнадеживающие результаты», – говорит д-р Ранди. «Дверь открыта для таких процедур, и наши исследования – это шаг к идентификации правильных клеток для использования».
Предыдущие исследования группы уже выдвинули указатели на потенциальные новые методы лечения. Помимо производства vWF для образования сгустков, эндотелиальные клетки ответственны за формирование новых кровеносных сосудов. В своей последней статье группа показала, что vWF действительно необходим для создания здоровых кровеносных сосудов. Некоторые пациенты с vWD страдают сильным кровотечением из кишечника, потому что дефекты vWF вызывают развитие их кровеносных сосудов ненормально. «Есть лекарства, которые уже используются при других заболеваниях, которые нацелены на аномальный кровеносный сосуд, что может быть полезно для остановки кровотечения у некоторых пациентов с VWD», – говорит Рэнди. «Никто бы не подумал использовать их для лечения VWD, но, тестируя их на собственных эндотелиальных клетках пациента, в лаборатории мы можем выяснить, работают ли эти препараты, прежде чем давать их пациенту».
Ученые теперь заинтересованы в возможности использования эндотелиальных клеток в качестве лечения сами по себе. Например, гемофилия, наследственное расстройство кровотечения, которое повлияло на семью королевы Виктории, в один прекрасный день можно было бы лечить, взяв эти клетки у пациента и заменив ген, который вызывает заболевание, а затем положил их обратно пациенту.