Результаты 11 независимых исследований бокового склероза амиотрофиков дают надежду сообществу ALS, показывающему в первый раз, что смертельная болезнь может быть поддающейся лечению.
Исследователи говорят, что прогресс лечения ALS, также известный как болезнь Лу Герига), может быть сделан путем нацеливания на новые механизмы, выявленные исследованиями на основе нейронных стволовых клеток.
«Это значительное исследование поможет нам лучше понять механизмы, лежащие в основе болезней моторных нейронов», – сказал Ян (Тед) Тенг, адъюнкт-профессор HMS хирургии в Бригаме и женской больнице, а также ведущий автор исследования. Дэн также является директором Лаборатории исследований патологии спинного мозга и стволовых клеток в Отделе нейрохирургии в Бригаме и Женской больнице.
Исследовательские исследования проводились в Бригаме и Женской больнице, Бостонской детской больнице, Медицинском научно-исследовательском институте Сэнфорда-Бернем, Медицинской школе им. Умаса, Университете Джона Хопкинса, SUNY-Syracuse, Колумбийском университете и VA Boston Healthcare System.
ALS заставляет нервные клетки в спинном мозге умирать, в конечном итоге отнимая способность человека двигаться или даже дышать. Однако десятилетие исследований, проведенных в нескольких учреждениях, показывает, что когда нервные стволовые клетки трансплантировали на несколько уровней спинного мозга мышиной модели с семейной БАС, начало болезни и прогрессирование замедлились, улучшилась двигательная и дыхательная функция, и обработанные мыши выжили в три-четыре раза дольше, чем необработанные мыши.
Резюме результатов всех 11 исследований публикуется в Интернете в декабре в Science Translational Medicine.
Трансплантированные нейронные стволовые клетки помогают путем создания факторов, которые сохраняют здоровье и функцию оставшихся нервных клеток хозяина. Они также уменьшают воспаление и подавляют количество болезнетворных клеток в спинном мозге хозяина.
«Эта работа проливает новый свет на пагубные роли, которые играют не нейронные клетки при запуске смертности моторных нейронов, и эти события должны быть нацелены на разработку более эффективных терапевтических средств для лечения БАС», – сказал Дэн.
Трансплантированные нейронные стволовые клетки помогли мышам с помощью БАС, повысив здоровье и функцию их оставшихся нервных клеток. Нейронные стволовые клетки также уменьшали воспаление и подавляли количество вызывающих болезнь клеток в их спинальных каналах. Нейронные стволовые клетки не заменяли повреждающие нервные клетки. Исследователи наблюдали улучшенные двигательные характеристики и функцию дыхания у обработанных мышей. Трансплантация нервных стволовых клеток также замедляла прогрессирование болезни. Двадцать пять процентов обработанных мышей ALS в исследовании выжили в течение года или более – примерно в три-четыре раза дольше, чем необработанные мыши.
«Это не лекарство от ALS», – сказал д-р Тенг, который является одним из главных исследователей проекта консорциума Project ALS. «Но это показывает потенциал, который механизмы, используемые нервными стволовыми клетками в нашем исследовании, предназначены для улучшения качества жизни и продолжительности жизни пациента ALS».
Нейронные стволовые клетки являются предшественниками всех клеток мозга. Они могут самообновлять, создавать больше нервных стволовых клеток и дифференцироваться, стать нервными клетками или другими клетками мозга. Клетки могут также спасти неисправные нервные клетки и помочь сохранить и регенерировать мозг головного мозга.
Трансплантированные нейральные стволовые клетки помогли мышам ALS, но не по очевидной причине – не потому, что они стали нервными клетками, заменив те, которые отсутствуют в спинном мозге ALS. Наибольшее воздействие на самом деле произошло из ряда других полезных действий нервных стволовых клеток. Оказывается, нервные стволовые клетки производят защитные молекулы. Они также вызывают клетки-хозяева для создания собственных защитных молекул. В свою очередь, эти факторы помогают избавить принимающие нервные клетки от дальнейшего разрушения.
Затем у обработанных мышей происходит ряд других положительных событий. Пересаженные нормальные нейральные стволовые клетки меняют судьбу собственных нервных стволовых клеток хозяина – к лучшему. Это изменение уменьшает количество токсин-продуцирующих, стимулирующих болезнь клеток в спинном мозге хозяина. Трансплантированные нервные стволовые клетки также уменьшают воспаление.
Исследователи обнаружили, что замена клеток сыграла удивительно небольшую роль в впечатляющих клинических преимуществах. Скорее, стволовые клетки изменили среду хозяина к лучшему и защитили находящиеся под угрозой нервные клетки.