Институт медицинских исследований Квинсленда, Университет Гриффита и Университет штата Квинсленд, изучающие дегенеративную болезнь мозга, разработали новый способ понять его прогрессирование и безопасно протестировать потенциальные методы лечения.
Исследователям удалось создать в лаборатории стволовые клетки стволовых клеток Ataxia-telangiectasia (A-T). Центр клинических исследований UQ Профессор Мартин Лавин, руководитель Лаборатории радиационной биологии и онкологии QIMR, сказал, что прорыв позволил ученым точно изучить, что происходит в мозге пациента.
«И мы думаем, что это означает, что мы можем внести хороший вклад в то, чтобы придумать лекарство, чтобы хотя бы замедлить развитие болезни», – сказал профессор Лавин.
Атаксия-телеангиэктазия (A-T) – неизлечимая дегенеративная болезнь головного мозга, которая приводит к тяжелым нарушениям, ослабленной иммунной системе и повышенному риску развития рака.
Дети с редким генетическим состоянием обычно привязаны к инвалидному креслу подростками и редко живут за пределами раннего взрослого возраста.
Команда профессора Лавина сотрудничала с профессором Аланом Маккей-Симом из Института изучения эскититов в Университете Гриффита для создания стволовых клеток из обонятельного органа в носу, которые способны превращаться в широкий спектр специализированных типов клеток.
Эти мультипотентные клетки известны как обонятельные нейросферные (ONS) клетки.
Ячейки ONS помогают ученым лучше понять, как развивается состояние, и позволяет им отображать пациента для любых новых лекарств, которые могут замедлить прогрессирование заболевания.
«Эти клетки из носового прохода не нуждаются в манипулировании или добавлении к ним вирусов или генов, они просто растут в лаборатории», – сказал профессор Лавин.
«И это дает нам очень индивидуализированную информацию о пациенте.
Это означает, что мы можем отображать их для любых возможных методов лечения, потому что у нас есть их точные клетки, которые могут быть преобразованы в мозг или другие типы клеток, и они дают конкретное руководство о том, как болезнь закрепилась в их мозгу ».
Команда QIMR также разработала модель крысы для A-T, которая имитирует эффекты болезни и также находится в процессе создания клеток ONS у крыс-мутантов с командой университета Гриффит.
Будущие исследования будут включать возвращение «исправленных» ONS обратно в мозг модели крысы, чтобы увидеть, замедляется ли прогрессия болезни.
«Если эти эксперименты будут работать, тогда будет возможность исправить дефекты в стволовых клетках пациентов и пересадить их обратно в мозг человека как нейроны.
Это всего лишь один из способов, с помощью которых мы пытаемся решить болезнь, которая нападает на столько фронтов ».
В Брисбене есть единственная клиника Ataxia-telangiectasia в южном полушарии, возглавляемая исследователем UQCCR д-ром Кейт Синклер и группой врачей из UQCCR и Королевской детской больницы, которые также внесли свой вклад в это исследование.
Резюме исследования доступно для скачивания в текущем выпуске «Молекулярная генетика человека».